iPS細胞で1型糖尿病治療に新たな一歩　京大病院が世界初の治験を開始

1日数回のインスリン注射を余儀なくされる1型糖尿病患者にとって、将来“注射のいらない日常”が訪れるかもしれない。京都大学医学部附属病院は14日、人工多能性幹細胞（iPS細胞）を用いた新しい治療法の臨床試験（治験）を開始したと発表した。初の患者への移植は今年2月に行われ、術後経過は良好。研究チームは2030年代の実用化を見据え、慎重にステップを踏みながら治験を進める。

1型糖尿病とは──国内に約12万人が抱える課題

1型糖尿病は、免疫の異常によって膵臓の中にあるインスリンを分泌するβ細胞が破壊され、血糖値の調整ができなくなる自己免疫性疾患だ。発症すると患者は1日に数回、インスリン注射を打ち続ける必要がある。主に子どもから若年層に多く、国内の患者数は約12万人。現代医療では根治が難しく、患者の生活は多大な負担を伴う。

健康な人のiPS細胞から「インスリン産生細胞」を作製

京都大学病院が今回の治験で挑んだのは、他人のiPS細胞から作製した膵島（すいとう）細胞をシート状に加工し、1型糖尿病の患者の体内に移植するという前例のないアプローチだ。

治験で使われた細胞シートは、神奈川県の再生医療ベンチャー「オリヅルセラピューティクス」が製造したもので、サイズは数センチ四方。患者の腹部の皮下に移植することで、膵臓の代わりにインスリンを分泌し、血糖値を安定させることを目指している。

1例目として手術を受けたのは40代の女性患者。移植手術は2月に行われ、術後の1か月間、重大な副作用や拒絶反応などは確認されていない。患者はすでに退院しており、安全性の面で一定の成果があったとみられている。

治験の焦点は「安全性」から「有効性」へ

今回の治験はまず安全性の確認が目的だが、順調に進めば今後2人の患者にも同様の移植を実施する計画だ。治療効果（有効性）や長期的な経過観察も含めて総合的に評価したうえで、最終的には2030年代前半の実用化を目指すという。

矢部大介教授（京都大学大学院医学研究科・糖尿病・内分泌・栄養内科学）は、「大きな問題が起きず、現段階では『成功』と評価できる。注射の必要がなくなることは、患者にとって日常の負担を大きく減らす。新しい希望になる治療法だ」と期待を込めて語った。

世界的にも注目の動向、国際競争も激化

iPS細胞を使った糖尿病治療の研究は、日本だけでなく米国や中国などでも進められており、国際的な競争が激しさを増している。中でも日本は、山中伸弥教授（京大iPS細胞研究所名誉所長）が2006年にiPS細胞を世界で初めて樹立して以来、研究と応用の両面で世界をリードしてきた。

しかし、その先行性を維持しつつ、商用化や量産体制の確立に向けたハードルも多い。再生医療は高コストかつ規制も厳しい分野であるため、医療機関や企業、政府が一体となった取り組みが求められる。

患者にとっては“生活が変わる”技術

今回の治験は、従来のインスリン治療とは異なり、細胞そのものを「補う」ことで病気の根本的な原因にアプローチする試みだ。治療が成功すれば、患者はインスリンの自己注射から解放され、血糖コントロールの負担も大きく軽減される可能性がある。

実際、1例目の患者の治療過程を見守った医療関係者の一人は、「患者さんが『毎日の注射から解放されるかもしれない』と希望を語る姿は印象的だった」と語っている。

再生医療の未来が動き出す

京大病院による今回の治験は、iPS細胞による1型糖尿病治療の“夜明け”とも言える出来事だ。もちろん、まだ実用化には多くの課題が残るが、一歩一歩の前進が患者たちの未来を変えていく。

医療の未来を切り開くこの挑戦は、今後も世界中の研究者、患者、そして社会全体の注目を集めていくことになるだろう。

iPS細胞使い1型糖尿病の治療 京大病院が治験開始を発表